（报告出品方/作者：上海证券,黄卓）
1和元生物细胞基因治疗CXO第一股，率先实现盈利
1.1深耕细胞基因治疗CXO领域十余年，具有先发优势
建立之初专注于CGT领域CRO业务，抓住国内CGT领域成长机遇拓展CDMO业务，并快速转换为以CDMO业务为主要收入增长引擎和战略发展重点，先发优势明显。和元生物成立于年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。覆盖溶瘤病毒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等基因治疗载体，CAR-T等细胞基因治疗主流药物，其中溶瘤病毒领域为绝对龙头。
年为和元生物转折年，公司与通用医疗GE签署基因治疗全球战略合作，开始布局基因治疗CDMO领域，从以CRO服务为主转型进入CDMO业务探索期，并于年进入快速成长期，客户首个溶瘤病毒项目在中美澳获得临床批件，并进一步加强和完善GMP质量管理体系以及项目管理体系，提升CDMO项目交付能力。年3月登陆科创板。
和元生物业务链条覆盖全面，其中以CRO的基础研究阶段以及CDMO的药学研究CMC阶段为主。公司提供的CRO服务包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务，目前主要系针对基因治疗的基础研究阶段，同时对于药物发现和药效药理研究阶段的覆盖亦逐步增加。公司提供的CDMO服务分为Pre-IND（IND前）和PosT-IND（IND后）两阶段：Pre-IND服务包括Non-IND、IND-CMC以及Pre-IND配套服务；PosT-IND服务包括临床III期生产服务、临床III期生产服务、商业化生产服务及配套服务。同时还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售，包括腺相关病毒、慢病毒、质粒等基因载体的生物制剂，各类转染试剂及试剂盒，以及纯化水等其他产品，该类业务的收入占比较低。
和元生物CGT领域覆盖广，腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等基因治疗载体，溶瘤病毒，CAR-T产品等基因治疗主流药物，具备相关技术工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，公司拥有rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒的技术工艺和GMP生产经验；②溶瘤病毒领域，公司拥有多种溶瘤腺病毒，包括溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒、溶瘤新城疫病毒的技术工艺和GMP生产经验；③细胞治疗领域，公司可提供质粒、慢病毒的工艺开发及GMP生产服务，以及T细胞分离、感染、扩增等CAR-T全流程服务。
股权结构稳定，公司架构清晰明确。公司股权结构稳定，发行后创始人潘讴东先生持股19.15%，为公司实际控制人，控股股东及一致行动人共持股27.20%，公司子公司和元智造主要负责基因治疗病毒载体CDMO业务，为公司募投项目实施主体；和元纽恩主要提供基因治疗CRO相关服务；和元久合为公司在华南地区开拓基因治疗CDMO业务的控股子公司。原公司控股子公司艾迪斯成立于年，专业从事ADC抗体偶联药物研发，年5月公司为进一步聚焦基因治疗CRO/CDMO主业将艾迪斯39.93%转让给上海和迪，当年确认投资收益0.72亿元。
1.2率先实现盈利的CGTCDMO公司，业绩亮眼
公司为CGTCDMO领域率先实现盈利的公司，公司业务转型后，收入增速明显加快，业绩亮眼。近年来，国内CGT行业加快发展，行业融资规模、新药临床试验不断增加，带动CDMO需求持续上升，得益于研发与技术的先发优势和项目经验，公司订单量逐年提升，营收保持快速增长。公司年Q1营收营收7,.62万元，同比增长56.85%，扣非归母净利润.98万元，同比增长26.18%；年营收2.55亿元，同比增长79%，扣非归母净利润4,.67万元，同比增长54%。年开启基因治疗CDMO布局后，前两年仍处于工艺开发，积累订单阶段，年开始显现其结果，交付量提升，收入达1.43亿，同比增长达%，并实现扭亏为盈，扣非归母净利润2,.77万元，年-年营收CAGR为74%。
CDMO服务收入占比迅速提升，早期公司以CRO订单为主，随着在手项目进展以及公司自年起布局CDMO领域，CDMO服务收入由年的29.21%提升为H1的72.96%，公司CDMO业务年营收1.02亿元，同比增长%，-年CAGR高达.67%。截至年8月公司CDMO在手订单3.1亿元，考虑前期客户积累以及客户产品临床进展我们认为公司CDMO业务有望继续保持高速增长。CDMO的高速增长主要来源于IND-CMC项目，其年收入为7,.85万元占CDMO总体收入77%，随着客户产品进入临床I/II期，临床阶段收入逐步提升，由年1,.66万（12%）提升为前半年1,.3万元（26%）。
经过前面探索期，毛利率逐步稳定。公司年H1整体毛利率为47.68%，过去几年整体毛利率保持在40%以上，年最高为58.16%，我们认为公司未来的合理毛利率有望维持在50%-60%。
公司根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案，考虑到基因疗法的开发风险、成本投入，以及商业合作等因素，服务定价存在一定差异性。CRO由于业务相对成熟，毛利率较为稳定，整体高于CDMO，保持在60%-66%，其中基因治疗载体研制毛利率高于基因功能研究，达到近70%。
CDMO业务毛利率则存在一定波动，其中Pre-IND前期项目毛利率一般较低，而随着双方合作深入，以及客户新药开发进度的推进，CDMO服务的定价将提高，成本则由于工艺熟练度的提升及规模效应而下降，此阶段CDMO项目毛利率一般会提高；PosT-IND阶段，毛利率最高可达63%左右。各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及成本风险特点而存在个性化差异。年度毛利率较年度下降且为负，主要系年公司9号楼基因治疗CDMO服务平台完成建设并投入使用，由于平台建设投入较大，当期折旧摊销、房屋租赁费用等固定成本增加较多，但新增产能由于设施磨合、商业进度等因素尚未能全部转化为收入贡献，毛利水平受此影响下滑。后订单数量、合同金额大幅增长，工艺开发经验积累，充分利用产能，规模效应显现，毛利水平提升。（报告来源：未来智库）
2细胞基因治疗与CDMO互相促进，推动行业发展
2.1技术、政策、资本推动CGT发展，市场潜力巨大
细胞基因治疗（CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：1）用正常基因替代致病基因；2）使致病基因失活；3）导入新的或经过改造的基因。根据治疗途径CGT可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输，典型代表为CAR-T疗法。
基因治疗近年来持续取得突破性进展，多款重磅药上市。从年Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念以来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，经过近50年发展，FDA和EMA于年批准上市Amgen（安进）的溶瘤病毒产品Imlygic，其他获FDA和EMA批准上市的药物主要为AAV、CAR-T等产品；国内方面，NMPA于年批准一款溶瘤病毒产品，于年6月、9月批准两款CAR-T产品。CGT的适应症正逐渐从罕见遗传性疾病到肿瘤、慢性病等适应症多元化发展。
政策的支持和资本的注入推动CGT领域发展。生物医药创新是国家战略，而基因治疗是创新生物医药前沿领域，年以来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗CDMO及基因治疗整体产业的发展。同时在政策的支持和技术的突破下，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO十分活跃。特别在年以后，随着腺相关病毒药物LuxtuRNA和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业迅猛发展，行业融资总额从年的约75亿美元大幅增长至年的亿美元。
在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自年起呈现高速增长。根据ASGCT（AmericanSocietyofGene+CellTherapy，美国权威的细胞和基因治疗协会）的数据，截至年1月，已有项CGT在研项目，其中约73%（项）处于临床前阶段、13%（项）处于临床临床I期、13%（项）处于临床临床II期、2%（32项）处于临床临床III期、5项处于即将注册阶段。我国基因治疗的临床试验数量累计超过项仅次于美国，居于全球第2位，预计未来开展的基因治疗临床阶段试验将持续增加。目前的CGT临床治疗布局主要还是集中在肿瘤领域，占比超过50%。
随着CGT产品的不断上市，市场规模快速增长，未来潜力巨大。据FDA在年的声明，预计到年，FDA每年将会批准10-20个基因治疗产品。同时近年来，部分重要的基因治疗药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系，CGT产品的渗透率将不断提升。年到年，全球CGT市场规模从5,万美元增长到20.8亿美元，预计到年，全球CGT市场规模将达到近.4亿美元。同时随着CGT产品在国内上市，国内基因治疗市场规模也将快速扩大，到年将达到.9亿元。迅速扩大的市场规模以及临床试验数量的快速增长衍生出基因治疗产品研发需求，也为CRO\CDMO企业发展提供了广阔空间。
2.2CGT企业对CXO的依赖度高，使CXO从行业高速发展中获利
与传统制药相比，CGT研发生产壁垒更高，更需要Knowhow。CGT由于其复杂的生物学基础和治疗机制，其技术具有较强的前沿性、探索性和治疗精确性，行业成熟经验少，使得适应症的药理、药效实验的疾病模型构建难度普遍高于传统制药；CGT的靶点发现与成药研究均以基因功能研究为基础，目的基因的转导依靠多种病毒、非病毒载体，载体的发现、改造和工艺开发门槛高，生产过程复杂，涉及质粒转染和纯化、生产细胞大规模培养、质粒转染、病毒纯化等多个环节的工艺开发和质控方法开发，容错率低，对于过程控制的要求非常严苛，规模生产整体难度大；严苛的法规监管要求，对于药物质量的稳定性、安全性要求严格，工艺开发和GMP生产条件的要求严苛；有限的产业化经验；差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。
据J.P.Morgan统计，CGT外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。根据CRB的调研结果显示77%的CGT企业选择与CDMO公司进行合作，例如诺华这样的大型药企也选择与Lonza合作生产他们的CAR-T产品。选择与CDMO合作最主要的原因（58%的被访者选择）为CGT企业GMP制造能力有限。CGT生产与传统制药生产相比GMP要求更高，我们认为CGT企业很难在短时间拥有符合要求的GMP制造能力而必须与CDMO企业合作。
CGTCXO能够显著降低制药企业的研发生产成本，缩短研发周期，降低研发风险。CGT药物研发和生产难度大、周期长、成本高，药物发现和临床前阶段的研发投入约为9-11亿美元，临床阶段的研发投入约为8-12亿美元。截至年7月20日CGT领域的参与者75%以上为初创公司，新药企业自行研发生产药物将面临极高的技术、工艺和资金壁垒。CDMO基于大量的工艺开发和GMP生产经验，能够显著降低新药研发成本。同时CGT药物偏向个性化、灵活化，新药企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，将大大提高成本，且工艺的转移、验证将带来较高成本。对于初创企业，药物研发速度和成功率极为关键，CGTCDMO通过提供药物工艺开发、放大、验证、IND申报、临床样品生产和商业化生产的全生命周期以及多样化的服务，丰富的经验大幅缩短药物研发周期。CGT先导研究主要由高校、科研院所和医疗机构推动，其技术孵化通常源于实验室研究，产业化管理经验制约其转化，CRO可以更好的提升转化率，降低研发风险。
CGT市场规模的快速增长，研发管线的扩充，以及CGT企业对CXO的强粘性，催生了快速增长的CXO市场需求。全球CGTCRO市场规模预计于年增至17.4亿美元，其中至年预计CAGR将达到19.8%；中国CGTCRO市场规模预计将于年增至12.0亿元，至年预计CAGR将达到31.4%。全球CGTCDMO市场规模预计到年将达到78.6亿美元，年至年的年复合增长率将上升至35.5%，中国CGTCDMO市场发展相对晚于全球CGTCDMO发展然而增长快，预计到年市场规模将增长至.4亿元，年至年的预期年复合增长率将高达43.3%。
2.3参照大分子药CDMO的发展情况，CGT领域有望诞生千亿市值公司
CGT作为新一代精准疗法正快速兴起，将引领生物医药的第三次产业变革。CGT发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，CGT将引领生物医药的第三次产业变革。
参照年单抗药物阿达木单抗上市后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，大分子药物的CXO也随着该突破迎来了快速发展期，诞生了数家百亿至千亿市值的公司。CGT领域自年若干里程碑CAR-T产品上市后，大量CGT临床试验开展与推进，预计获批的药物预计将不断增加，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一，从而带动CGTCDMO市场规模及渗透率的进一步提高，有望诞生千亿市值公司。
随着基础科研水平的进步、基因治疗研发能力的总体上升、研发投入的持续增加，以中国、日本为代表的亚太地区逐步发展为主要的基因治疗药物研发生产中心之一，且有望凭借日益加快的产能建设、专业化综合制药人才的供给、高效的项目交付能力，加速全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移，从而成为最重要的基因治疗产业聚落之一。（报告来源：未来智库）
3多年来积累的技术、客户、规模和团队优势让和元把握机遇在竞争中突围，达成“基因药·中国造”的使命
目前CGTCXO领域的业务相对集中于全球第一梯队如Catalent、Lonza、ThermoFisher和药明康德（子公司无锡生基医药）等，Catalent年CGTCDMO收入以4.92亿美金的收入位居榜首，拥有超过90个cGMP级别的AAV生产项目经验，年首个CDMO服务的药物管线获得FDA批准商业化；Lonza则是客户管线最早实现商业化销售的，服务超过个客户及个项目，2个进入商业化阶段，为两款最早上市的CART产品Kymriah和Yescarta；药明康德针对CGT产品建立的分析检测平台累计为客户的多个国际申报项目提供了生物安全测试服务，除此之外，药明康德收购英国公司OXGENE加强了在病毒载体方面的能力。这些企业已在生物药CXO经营中积累了丰富经验和人才，且产能相对较大，GMP标准完善。
国内的CGTCXO领域，和元是当之无愧的第一梯队，占市场份额约8%，第二梯队主要为后来者如金斯瑞生物科技、博腾股份子公司博腾生物等，由于进入CGT领域较晚，收入体量还未起来。面对这前所未有的行业机遇，和元多年积累的技术优势、客户优势、规模优势和团队优势，将使其从竞争者中脱颖而出。
3.1全面的技术平台和两大核心技术群打造技术壁垒
和元拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台。基于技术平台，和元自主研发形成了两大核心技术集群，能够从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面，针对性突破病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中的关键技术瓶颈，能够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库，大规模发酵及细胞培养，病毒载体转染及纯化，完成多种基因药物定制化开发；并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品技术先进性显著。已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床III期试验的样品生产服务。
和元不仅在溶瘤病毒领域是绝对龙头，同时大力开发其他领域，尤其是在细胞治疗和AAV领域有了突破进展，在手订单中项目数量上已接近一半。服务内容相较于其他竞争对手，覆盖更为全面，核心技术方面已达到世界领先水平。
在载体开发技术、质量检测技术开发、下游纯化工艺技术等主要指标上，整体与无锡生基医药持平，并领先于金斯瑞生物科技、博腾生物等其他国内较为优秀的同行业公司；腺相关病毒领域，和元拥有rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒的技术工艺和GMP生产经验，并申请了相关专利，未来可收取相应授权费；超过30%的基因治疗载体生产采用无血清细胞培养工艺。
在大规模质粒转染、悬浮细胞培养规模指标上与国内同行业公司持平；基于磷酸钙转染、阳离子聚合物转染等多种转染技术，已稳定实现L悬浮大规模细胞培养中的质粒转染。
在质粒大规模制备、细胞培养工艺全面性、可开展大规模培养的细胞类型丰富度、可大规模生产的基因治疗载体种类、项目执行能力方面已达到或较为接近Lonza、OxfordBioMedica、Catalent等国际领先基因治疗CDMO公司，达到国际水平；能进行包括A、T、HEK等多种生产细胞株、Vero生产细胞株、Hela细胞株的培养，驯化的多种HEK细胞系产量均比常规生产细胞系提升产量超30%，并在持续驯化改进中。
公司多年来积累了超过30,种病毒载体库、超过种人类肿瘤及细胞系、超过15,种人类基因cDNA文库，能够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库，大规模发酵及细胞培养，病毒载体转染及纯化，实现腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒、质粒等多产品的共线生产，并通过丰富的CDMO项目，积累了大量的技术方法和GMP生产经验。检测技术开发方面，公司已累计开发超过个检测技术方法，如胰蛋白酶残留检测（TrypLE检测）、PEI残留检测技术。例如，针对基因治疗产品的宿主DNA残留HCD的检测，行业标准为小于每剂10ng，但公司对于部分CGT产品的检测标准已达到小于每剂0.1ng；生物制品的牛血清白蛋白BSA残留行业标准为小于每剂50ng，公司在溶瘤病毒产品的检测标准可低于每剂5ng。年10月，公司作为国内慢病毒GMP生产的代表，参加了由世界卫生组织WHO及英国国家生物制品检定所（NIBSC）发起的慢病毒检测用质粒标准品检定工作。
公司采用自研模式，持续研发投入，打造技术高壁垒。公司围绕CGT载体的研发和大规模生产技术进行研发，持续研发投入，以强化基础底层技术水平及产业化基因治疗开发服务能力，是开发新业务、拓展新客户的重要保障。该等研发保密严格、专利保护性强、技术壁垒高：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体开发；2）根据基因治疗行业技术趋势发起的新型载体开发；3）项目运行过程中产生的产品和技术研发需求。持续较高的研发投入对公司整体盈利能力和市场竞争力的不断提升起到关键作用。
3.2深厚的客户资源和项目经验积累，给未来收入增速带来高度确定性
多年来公司积累了深厚的客户资源，不仅能带来持续性收入，还有进一步转化的潜力。公司积聚了包括深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等知名CGT新药企业，累计合作CDMO项目超过90个，执行中CDMO项目超过50个；CRO项目合作客户以科研类客户为主，包括中国科学院、复旦大学、浙江大学、中山大学等知名院校，随着行业发展药物研发企业占比逐年提升。CRO服务的研究项目与CDMO服务的新药项目具有产业上的转化联系，基于基因治疗药物的发现转化特点，从宏观上，部分科研机构从事的先导性研究成果从长期来看将会转化为基因治疗管线，已上市药物原研机构为科研院所的占比约50%。
公司“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，不仅能够通过服务科研院所，从CGT的理论基础和转化源头出发，加强对基础科学、CGT先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Knowhow，还能同时
